難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療 第1/2相臨床試験

試験ID UMIN000031312

最終情報更新日：2018年2月16日

基本情報

• 試験ID: UMIN000031312
• 研究名称 / Scientific Title（Acronym）: 難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療 第1/2相臨床試験
• 研究名称 / Scientific Title（Acronym）: Phase 1/2 clinical trial of immunotherapy with fusions of tumor cells and dendritic cells for pediatric refractory brain tumor
• 平易な研究名称 / Public Title（Acronym）: 難治性小児脳腫瘍に対する新規樹状細胞治療
• 平易な研究名称 / Public Title（Acronym）: Phase 1/2 clinical trial of immunotherapy with fusions of tumor cells and dendritic cells for pediatric refractory brain tumor
• 試験進捗状況/Recruitment status: 一般募集中
• 試験進捗状況/Recruitment status: Recruiting
• 登録日時: 2018年2月15日
• 最終情報更新日: 2018年2月16日
• 組入れ開始日 / Date of first enrollment: 2018年2月15日

試験概要

• 試験実施地域 / Region: 日本
• 試験実施地域 / Region: Japan
• 目標症例数/Target sample size: 20
• 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied: 難治性小児脳腫瘍
• 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied: Pediatric refractory brain tumor
• 試験のタイプ / Study type: 介入
• 試験のタイプ / Study type: Interventional
• 試験デザイン / Study design: 単群
• ランダム化 / Randomization: 非ランダム化
• 介入1: 第1相段階では3+3デザインに則ってA・B・Cの計3段階の増量ステップを設け最大18人でDLTを評価する。第2相段階では1回の投与量は、樹状細胞換算で0.5～10×10^6個の範囲に設定する。治療スケジュールは、初回投与から3回目投与日までは28日間隔、3回目投与日翌日以降は投与間隔を28日から最大84日まで許容し、中止基準に該当しない限り10サイクルまで投与を継続する。
• 主要評価項目 / Primary outcomes: 安全性
• 主要評価項目 / Primary outcomes: Safety
• 副次評価項目 / Secondary outcomes: 2年全生存率、1年無増悪生存率、Immunotherapy Response Assessment in Neuro-Oncology (iRANO) criteriaによる抗腫瘍効果
• 副次評価項目 / Secondary outcomes: 2-year overall survival (OS) rate, 1-year progression free survival (PFS) rate, iRANO criteria

適格性

• 年齢（下限）/ Age minimum: 3歳以上
• 年齢（下限）/ Age minimum: 3years-old
• 年齢（上限）/ Age maximum: 25歳未満
• 年齢（上限）/ Age maximum: 25years-old
• 性別 / Gender: 男女両方
• 性別 / Gender: Male and Female

選択基準 / Include criteria

【仮登録基準】
下記の仮登録基準を満たした患者を仮登録する。
1) 小児脳腫瘍において再発が疑われた場合、もしくは治療抵抗性で標準的な治療では治癒の可能性が極めて低い患者。
2) 手術適応がある患者。
3) 血液成分分離装置を用いた自家末梢血単核球採取が可能な患者。
4) 登録時に年齢3歳以上25歳未満の患者。
5) PSがgrade 0～3の患者。ただし、PSが4の場合でも、ADLの低下が原疾患に起因することが明らかで、呼吸補助（在宅酸素や在宅呼吸器）が不要かつ外来通院が可能なものは登録可能とする。
6) 3カ月以上生存可能と判断される患者。
7) 重複癌がない患者。
8) 試験参加について、16歳以上は代諾者および本人から文書同意が得られている。
9) 登録前28日以内で主要臓器機能の保持が確認されている患者
白血球数 1,500/μL以上
血小板数 50,000/μL以上
ヘモグロビン 9.0 g/dL以上
血清クレアチニン 年齢別検査基準値上限の3倍未満
総ビリルビン 年齢別検査基準値上限の3倍未満
AST，ALT 120U/L以下

【本登録基準】
仮登録者のうち以下の基準を共に満たした患者を被験者として本登録する。
1) 病理診断で再発脳腫瘍、もしくは治療抵抗性脳腫瘍の診断が確定した患者。
2) 自家腫瘍細胞が樹状細胞と細胞融合が作成できた患者。

除外基準 / Exclude criteria

1) 何らかの理由により、強い免疫不全状態が存在する患者。
2) 自己免疫性疾患を有する患者。
3) 免疫抑制剤を長期服用中で、休薬が困難な患者。
4) 化学療法（分子標的薬を含む）および放射線治療などの先行治療の終了日から21日間以内の患者。
5) 同種造血幹細胞移植を受けた患者。
6) 流行性疾患（インフルエンザや感染性胃腸炎など）に罹患し治癒から2週間以内の患者
7) 生物学的製剤に対し過敏症の既往を有する患者。
8) 過去にWT1ペプチドワクチンや他のがん免疫療法を受けた患者。
9) HBs抗原、HIV抗体、HCV抗体又はHTLV抗体陽性の患者。
10) Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0（CTCAE v4.0）にて規定するGrade3以上の感染症を合併している患者
11) 重篤な肺疾患（Hugh-Jones分類Ⅲ度以上）を有する患者。
12) 重篤な心疾患（NYHA ClassⅢ以上）を有する患者。
13) コントロール困難な合併症を有する患者。
14) 妊婦、授乳婦および妊娠の可能性がある患者。
15) 他の臨床試験に参加中の患者。
16) その他、担当医師が本試験の対象として不適当と判断した患者。

• 除外基準 / Exclude criteria: 1) A patient who has sever immune deficiency. 2) A patient who has a past or current history of autoimmune disease. 3) A patient who is administrated immunosuppressive agents for a long period, and is difficult to stop it. 4) A patient who received chemotherapy (including with molecular target therapy) or radiotherapy within 21 days. 5) A patients who underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplant. 6) A patient who had recovered from some viral infection (influenza virus or gastroenteritis) within 14 days. 7) A patient who has an allergy to biological medicines. 8) A patient who previously received WT1 peptide vaccine or other immunotherapy. 9) A patient who has positive of HBs antigen, HIV antibody, HCV antibody, or HTLV antibody. 10) A patient who has severe infectious disease over Grade 3 of CTCAE v4.0. 11) A patient who has sever lung disease (Class 3 or more in the Hugh-Jones classification). 12) A patient who has severe heart disease (Class 3 or more in the NYHA). 13) A patient who has some uncontrollable complication. 14) A pregnant or lactating patient. 15) A patient who is involved in other clinical trials. 16) A patients who are inappropriate for participation in the study for other reasons in the opinion of the investigator or sub-investigator.

責任研究者

• 責任研究者 / Name of lead principal investigator: 柳澤隆昭
• 責任研究者 / Name of lead principal investigator: Takaaki Yanagisawa
• 組織名 / Organization: 東京慈恵会医科大学
• 部署名 / Division: 脳神経外科
• 部署名 / Division: Jikei University School of Medicine Neurosurgery
• 住所 / Address: 東京都港区西新橋3-25-8
• 住所 / Address: 3-25-8 Nishishinbashi Minato-ku, Tokyo Japan
• 電話 / Telephone: [phone]
• 電話 / Telephone: [phone]
• 実施責任組織 / Affiliation: Jikei University School of Medicine
• 実施責任組織 / Affiliation: Jikei University School of Medicine Pediatrics
• 研究費提供組織 / Funding Source: 自己調達
• 研究費提供組織 / Funding Source: Jikei University School of Medicine

試験問い合わせ窓口

• 住所 / Address: 東京都港区西新橋3-25-8
• 住所 / Address: 3-25-8 Nishishinbashi Minato-ku, Tokyo Japan
• 電話 / Telephone: [phone]
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• E-mail: [e-mail]
• E-mail: [e-mail]
• 担当者 / Name of contact person: Masayoshi Yamaoka