進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）と良性反復性肝内胆汁うっ滞症(BRIC)に対するリファンピシン治療

UMIN試験ID UMIN000017823

最終情報更新日：2019年3月5日

登録日：2015年6月5日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了

対象疾患

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症

良性反復性肝内胆汁うっ滞症

• 試験開始日（予定日）: 2013-07-17
• 目標症例数: 3
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入

試験の内容

介入1

リファンピシン10mg/kg/dayを4-8週間内服する。
治療効果が認められた場合には、毎週2.5mg/kgずつ減量し、4週間で終了する。
治療効果がないまたは副反応などで治療継続が困難と判断される場合には途中で中止する。

• 主要アウトカム評価項目: 治療開始後の血清ビリルビン、胆汁酸値

副次アウトカム評価項目

1.治療開始後1週、2週、4週、8週、12週での血液検査データ（CBC、AST、ALT、γGTP、TP、Alb、T.Chol、LDL-C、PT、APTT、Ca、P、ALP、TSH、fT4、血清胆汁酸分析）
2. 有害事象の出現頻度

対象疾患

• 性別: 3

選択基準

1.進行性家族性肝内胆汁うっ滞症または良性反復性肝内胆汁うっ滞症の患者
2.登録前に臨床試験についての説明を行い、患者家族や本人の同意を書面で得た症例

除外基準

1.リファンピシンに対する過敏症の既往がある症例
2.リファンピシンと相互作用を有する薬剤を服用している症例（HIV感染症治療薬、ボリコナゾ－ル、プラジカンテル、タダラフィル、テラプレビル、シメプレビルなど。
3.敗血症などの活動性重症細菌感染症の合併例

関連情報

• 研究費提供元: 九州大学医学部小児科
• 実施責任組織: 九州大学医学部小児科