一過性骨髄異常増殖症（TAM）に対する化学療法による標準治療法の確立を目指した第２相臨床試験

臨床研究実施計画番号 jRCTs041190063

最終情報更新日：2023年12月7日

登録日：2019年8月28日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集中
• 対象疾患: 一過性骨髄異常増殖症
• 試験開始日（予定日）: 2019-08-28
• 目標症例数: 250
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究

介入の内容

下記の基準を満たす者は少量シタラビン療法を施行する。
1) 診断時白血球数が10万/μL以上
2) 治療開始時 自尿（1ml/kg/h)以上が得られていること

少量シタラビン療法を１コース施行する。
シタラビンは1mg/kgを1日1回、1時間の点滴静注を7日間投与し、これを1コースとする。

試験の内容

• 主要評価項目: ・少量シタラビン治療群における1年全生存率

副次評価項目

・全体の1年全生存率
・全体および少量シタラビン治療群における2年/4年全生存率
・全体および少量シタラビン治療群における1か月/3か月/6か月/12か月/18か月/24か月における微小残存病変残存率
・全体および少量シタラビン治療群における2年/4年累積白血病発症率
・全体および少量シタラビン治療群における微小残存病変（GATA1遺伝子変異・フローサイトメトリー）のあり/なし別の累積白血病発症率
・少量シタラビン療法の有害事象
・全体および少量シタラビン治療群におけるGATA1遺伝子変異の種別による早期死亡 (生後9か月以内）および累積白血病発症率

対象疾患

• 年齢（上限）: 2月以下
• 性別: 男女両方

選択基準

以下の基準を全て満たしているものを適格とする。
（1）日齢30日未満に、芽球が末梢血に出現し、TAMと診断された症例である。
（2）症例登録日が診断日（=1日目と定義）から30日以内の症例である。
（3）本研究参加について代諾者より文書で同意が得られている。

• 除外基準: 特に設けない

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 村松 秀城