限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの安全性に関する臨床研究

臨床研究実施計画番号 jRCTs031190157

最終情報更新日：2024年4月10日

登録日：2019年12月11日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集終了－試験継続中
• 対象疾患: FCDII型と診断され、てんかん発作が継続的に認められる症例
• 試験開始日（予定日）: 2019-12-11
• 目標症例数: 15
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: シロリムス0.5～4mg（研究薬0.5～4錠）を1日1回朝に経口投与する。

試験の内容

• 主要評価項目: 有害事象

副次評価項目

・重篤な有害事象発生時に、てんかん発作悪化時、及び、シロリムス減量、休薬、中止した時の投与量、血中濃度
・シロリムス継続投与時間
・発作回数

対象疾患

• 年齢（下限）: 2歳以上
• 性別: 男女両方

選択基準

1.FCDS-01治験、北大FCDSもしくはシロリムス静岡2019-1に参加して、維持療法期を完了し、試験終了時にシロリムスの継続投与を希望する者で、同意取得日に年齢2歳以上、体重10kg以上とする。
2.FCDS-01治験、北大FCDSもしくはシロリムス静岡2019-1において、シロリムスによるてんかん発作の改善又は改善傾向が認められると研究責任/分担医師が判断した者。
3.シロリムス及び併用抗てんかん薬等と因果関係がある重篤な有害事象が、FCDS-01 治験、北大FCDSもしくはシロリムス静岡2019-1において報告されていない者。
4.本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人及び/又は代諾者の自由意思による文書同意が得られた者。

除外基準

1.患者本人又は代諾者が、服薬状況、有害事象、てんかん発作の回数、時間を正確に記録できない者。
2.他の医薬品等に関する臨床研究に今後参加する者。
3.フェルバメートやビガバトリン(サブリル)を服用する予定の者。
4.ケトン食療法を行う予定の者。
5.妊娠中あるいは妊娠可能な女性で臨床研究期間中に避妊を実施できない者（パートナーを含む）。
6.炎症や変性症などの進行性の神経疾患や器質的疾患がある者。
7.過去に自殺したいと思ったことがあるか、自殺の計画を立てたことがある者。
8.過去に薬物乱用(アルコール乱用を含む)をした事がある者。
9.FCDS-01治験、北大FCDSもしくはシロリムス静岡2019-1の最終臨床検査で、以下のいずれかに該当する者。
・AST又はALT値が基準値の2.5倍以上を示す肝機能障害
・白血球数減少（3000個/mm3未満）、ヘマトクリット減少（30%未満）、血小板数減少（8万/mm3未満）又は好中球数減少（1000/mm3未満）
・クレアチニン・クリアランスが50ml/分未満、あるいは推測糸球体濾過量（eGFR）が30mL/min/1.73m2未満
・HBs抗原陽性、感染によると推測されるHBs抗体陽性若しくはHBc抗体陽性
・C型活動性肝炎（HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く）
・コントロール不良の脂質異常症。すなわち、脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上）
10.治療が必要な不整脈あるいは心不全を合併している者。
11.免疫不全症を合併している者。
12.規定通りに来院できない者。
13.研究責任医師や研究分担医師（以下、研究責任医師等という）が、本研究の対象として不適当と判断した者。

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 加藤 光広
• 研究資金等の提供組織名称: ノーベルファーマ株式会社