筋強直性ジストロフィー患者を対象としたMYD-0124の安全性及び有効性を検討する多施設共同プラセボ対照二重盲検無作為化並行群間比較試験（第II相）

臨床研究実施計画番号 jRCT2051190069

最終情報更新日：2024年1月11日

登録日：2019年10月29日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了
• 対象疾患: 筋強直性ジストロフィー
• 試験開始日（予定日）: 2019-11-01
• 目標症例数: 30
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: 治験薬MYD-0124(500mg又は800mg）を1日2回、24週間、経口投与する。

試験の内容

• 主要評価項目: 安全性評価項目(すべての有害事象の頻度集計及び発現割合）とする。

副次評価項目

1) 骨格筋でのスプライシング異常の改善度
2) 針筋電図検査におけるミオトニアスコアの推移
3) 筋力計による筋力評価
4) 6分間歩行における歩行距離による下肢機能
5) 神経筋疾患患者のQOLアンケートの評価
6) 臨床全般印象度（CGI）の評価
7) クレアチンキナーゼ（CK）の減少量

対象疾患

• 年齢（下限）: 20歳以上
• 年齢（上限）: 55歳以下
• 性別: 男女両方

選択基準

①同意取得時に20歳以上55歳以下の患者。性別は問わない。
②DMPK遺伝子変異が確認されており、CTGリピート長が100以上と診断されている筋強直性ジストロフィー患者。
③スクリーニング時に6分間歩行試験で25 m以上歩行できる患者。
本治験の参加にあたり十分な説明を受け、理解し、本人による文書同意が得られた患者。

除外基準

①マクロライド系抗菌薬をスクリーニング前60日以内に投与された患者。
②スクリーニング検査で心電図上心臓伝導障害をもつ患者および心臓ペースメーカーを装着している患者。
③スクリーニング検査で認知機能低下のある患者。
④スクリーニング検査において、肝機能（AST、ALT、γ-GTP）検査値が年齢、性別における基準値上限の3倍を超えた患者。あるいはスクリーニング時血清クレアチニン値が基準値の2倍を超えた患者。
⑤スクリーニング前30日以内にメキシレチン、フェニトイン、カルバマゼピン、プロカインアミドなど筋強直に影響を与える薬剤を使用した患者、あるいは治験のすべての評価が終了する前に当該薬使用が予想される患者。
⑥アルコール依存と判断された者又は薬物依存のある患者。
⑦その他、治験責任（分担）医師が不適格と判断した患者。

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 中森 雅之