TP53変異陽性骨髄異形成症候群を対象としたアザシチジンと同種造血幹細胞移植の多施設共同非盲検無対照試験

臨床研究実施計画番号 jRCT1051200003

最終情報更新日：2023年7月1日

登録日：2020年4月20日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集終了－試験継続中
• 対象疾患: 骨髄異形成症候群
• 試験開始日（予定日）: 2017-09-14
• 目標症例数: 160
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: アザシチジン治療と同種造血幹細胞移植

試験の内容

• 主要評価項目: 造血幹細胞移植施行後2年生存率

副次評価項目

本登録症例かつアザシチジン治療開始症例の奏効率・VAF変化減衰率
本登録症例の造血幹細胞施行率
本登録症例の2，3，5年全生存率

対象疾患

• 年齢（下限）: 16歳以上
• 年齢（上限）: 70歳未満
• 性別: 男女両方

選択基準

(1)　WHO分類第4版にてMDSもしくはMDS/MPN(CMML)と診断された患者、あるいははFAB分類にてMDS RAEB-tと診断された患者。
(2)　スクリーニング 時16歳以上70歳未満である。
(3)　アザシチジン治療について
　・アザシチジン治療歴が無い症例
　　またはアザシチジン治療歴があり下記すべてを満たす症例。
　・アザシチジンの治療を開始後、継続しておこなっている。
　・副作用による中断を含み中断期間が合計3ヶ月未満である。
　・アザシチジン開始後の治療効果が一貫してSD以上である。
　・アザシチジン開始前の骨髄もしくは末梢血の保存検体が存在し、遺伝子解析が可能である。
(4)　同種造血幹細胞移植の適応と考えられ、造血幹細胞移植を受ける意思がある患者。
IPSS int-2/high症例およびIPSS-R intermediate以上を移植適応と考えるが、それ以外でも血球減少が強く造血不全による症状が強い場合、リスクの高い染色体核型を有する場合など、施設方針・担当医の判断で造血幹細胞移植の適応と考えられる場合は登録可能である。
(5)　ECOGの基準でPerformance status (PS) 0-2の患者。
(6)　十分な臓器機能を有する患者。(下記の全てを満たす)
　　 T.Bil<2.0mg/dL
　Cre<2.0mg/dL
GOT/GPT< 施設基準上限値の3倍
重篤な心・肺疾患を認めない
(7)　 本研究の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者。

除外基準

(1)　同種造血幹細胞移植による治療歴がある患者。
(2)　明らかにアザシチジンが無効であることがわかっている症例や、一旦アザシチジン治療を終了し疾患が進行したため移植を行う症例
(3)　活動性の重複がんをもつ患者、ただし骨髄性血液腫瘍の合併がありMDSとの関連が明らかなものはあっても構わない。　（スクリーニング 時に治癒後5年を経過していればよい）
(4)　制御困難な感染症をもつ患者。
(5)　メジャートランキライザーによる治療を必要とする精神疾患を有する患者。
(6)　妊娠中および妊娠の可能性のある女性患者。
(7)　HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体のいずれかが陽性の患者。
(8)　その他、担当医師が本試験の対象として不適格と判断した患者。

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 南谷 泰仁
• 他の臨床研究登録機関発行の研究番号: UMIN000027789