成人型ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリンの髄腔内投与

試験ID UMIN000020032

最終情報更新日：2022年6月24日

基本情報

• 試験ID: UMIN000020032
• 研究名称 / Scientific Title（Acronym）: 成人型ニーマン・ピック病C型に対するシクロデキストリンの髄腔内投与
• 研究名称 / Scientific Title（Acronym）: Intrathecal 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) therapy in adult-onset Niemann-Pick disease type C (NPC)
• 平易な研究名称 / Public Title（Acronym）: 成人型NPCへのHPBCD髄注療法
• 平易な研究名称 / Public Title（Acronym）: Intrathecal 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) therapy in adult-onset Niemann-Pick disease type C (NPC)
• 試験進捗状況/Recruitment status: 参加者募集終了－試験継続中
• 試験進捗状況/Recruitment status: Complete: follow-up continuing
• 登録日時: 2015年12月2日
• 最終情報更新日: 2022年6月24日
• 組入れ開始日 / Date of first enrollment: 2014年12月19日

試験概要

• 試験実施地域 / Region: 日本
• 試験実施地域 / Region: Japan
• 目標症例数/Target sample size: 2
• 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied: ニーマン・ピック病C型
• 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied: Niemann-Pick disease type C
• 試験のタイプ / Study type: 介入
• 試験のタイプ / Study type: Interventional
• 試験デザイン / Study design: 単群
• ランダム化 / Randomization: 非ランダム化
• 介入1: 2-hydroxypropyl-beta-cyclodextrin (HPBCD) 100~400mg, 4週毎, 2年間
• 主要評価項目 / Primary outcomes: 介入開始後1年後のNPC-ADL score
• 主要評価項目 / Primary outcomes: NPC-ADL score one year after starting intervention
• 副次評価項目 / Secondary outcomes: 聴覚障害, 肺障害, 血清oxysterol, 尿中胆汁酸
• 副次評価項目 / Secondary outcomes: hearing loss, pulmonary lesion, serum oxysterol, urinary bile acids

適格性

• 年齢（下限）/ Age minimum: 20歳以上
• 年齢（下限）/ Age minimum: 20years-old
• 年齢（上限）/ Age maximum: Not applicable
• 性別 / Gender: 男女両方
• 性別 / Gender: Male and Female

選択基準 / Include criteria

1) ニーマン・ピック病C型と確定診断されていること。
2) 神経症状を発症していることが明らかな成人患者
3) 保険承認薬であるミグルスタットを1年以上に渡って使用しても神経症状の進展を抑制できないこと

除外基準 / Exclude criteria

1) 乳児型・小児型である
2) 中枢神経感染症・全身感染症がある
3) 神経症状が無い

• 除外基準 / Exclude criteria: 1) Infantile and child NPC 2) CNS or systemic infection 3) Without neurological involvement

責任研究者

• 責任研究者 / Name of lead principal investigator: 崎山 快夫
• 責任研究者 / Name of lead principal investigator: Yoshio Sakiyama
• 組織名 / Organization: 自治医科大学附属さいたま医療センター
• 部署名 / Division: 神経内科
• 部署名 / Division: Jichi Medical University, Saitama Medical Center Department of Neurology
• 住所 / Address: 埼玉県さいたま市大宮区天沼町1-847
• 住所 / Address: Amanuma-cho 1-847, Omiya-ku, Saitama City 330-8503 Japan Japan
• 電話 / Telephone: [phone]
• 電話 / Telephone: [phone]
• 実施責任組織 / Affiliation: 自治医科大学附属さいたま医療センター
• 実施責任組織 / Affiliation: Jichi Medical University, Saitama Medical Center Department of Neurology
• 研究費提供組織 / Funding Source: 自己調達
• 研究費提供組織 / Funding Source: none

共同実施組織 / Funding Source

佐賀大学
熊本大学
東北大学
脳神経疾患研究所

試験問い合わせ窓口

• 住所 / Address: 埼玉県さいたま市大宮区天沼町1-847
• 住所 / Address: Amanuma-cho 1-847, Omiya-ku, Saitama City 330-8503 Japan Japan 330-8503
• 電話 / Telephone: [phone]
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• E-mail: [e-mail]
• E-mail: [e-mail]
• 担当者 / Name of contact person: Yoshio Sakiyama