患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト 臨床研究情報ポータルサイト

ENGLISH
国立保健医療科学院
×

情報をクリップできます

治験情報をこちらのホームページで一時的にクリップすることが出来ます。

JAPIC試験ID JapicCTI-183888

最終情報更新日:2018年3月14日

登録日:2018年3月5日

ENVISION:急性肝性ポルフィリン症患者を対象としてgivosiran の有効性及び安全性を評価する第 III 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験及びオープンラベル継続投与試験

基本情報

関連ID NCT03338816: ClinicalTrials.gov Identifier

対象疾患

試験実施者 Alnylam Pharmaceuticals, Inc./シミック株式会社
試験の種類 介入試験(薬剤)
試験の概要 本試験の目的は、急性肝性ポルフィリン症(AHP)患者におけるポリフィリン症の発症率に対するgivosiran(ALN-AS1)皮下投与の効果をプラセボと比較評価することである。

試験の内容

試験薬剤名 ALN-AS1
疾患名 急性肝性ポルフィリン症(AHP)
薬効群名 他に分類されない代謝性医薬品
用法 Givosiranを皮下投与する
試験の目的 急性間欠性ポルフィリン症(AIP)患者を対象として、入院、緊急受診又は自宅でのヘミンの静脈内(IV)投与を要したポルフィリン症発作の発現率に対するgivosiran(ALN-AS1)皮下(SC)投与の効果をプラセボと比較し評価する
試験のフェーズ 第Ⅲ相
目標症例数 74
対象基準 1.12歳以上の患者 2.急性ポルフィリン症(急性間欠性ポルフィリン症、遺伝性コプロポルフィリン症、多様性ポルフィリン症又はALAD欠損性ポルフィリン症の患者 3.過去1年以内に尿中又は血漿中ポルフォビリノーゲン(PBG)又はアミノレブリン酸(ALA)が上昇した患者 4.6ヵ月以内にポルフィリン症発作が2回以上ある活動性の疾患を有する患者 5.スクリーニング期間及び治験期間を通して、ヘミンの予防投与を中止する及び/又は開始しない意思のある患者 6.妊娠可能性のある女性では、妊娠検査が陰性で、授乳中ではなく、許容可能な避妊法を使用する意思のある患者
年齢 12歳~
性別 男女両方
エンドポイント AIP患者におけるポルフィリン症発症率-AIP患者におけるgivosiranのALAに対する薬力学(PD)効果 -AIP患者におけるgivosiranのPBG尿レベルに対するPD効果 -AIP患者のヘミンの投与率 -AIP患者におけるポルフィリン症発作発現率 -簡易疼痛調査票短縮版の数値的評価スケールで測定した疼痛評価(10点を最悪とした、0-10点スケール) -悪心の数値評価スケールでの測定評価(10点を最悪とした、0-10点スケール) -簡易倦怠感尺度短縮版の数値的評価スケールで測定した疲労評価(10点を最悪の疲労とした、0-10点スケール) -12項目短形測量(SF-12)のPCSのベースラインからの変化
試験実施施設 全世界の約50施設
予定試験期間 2018年4月~2021年9月
試験の現状 参加者募集中
試験実施地域 日本

関連情報

問合せ先

会社名
機関名
シミック株式会社
担当部署名臨床開発部
連絡先ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。