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国立保健医療科学院
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JMACCT試験ID JMA-IIA00397

最終情報更新日:2021年4月23日

登録日:2018年11月26日

筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としたロピニロール塩酸塩徐放錠内服投与による第Ⅰ/Ⅱa相試験

試験名

正式試験名筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者を対象としたロピニロール塩酸塩徐放錠内服投与による安全性・忍容性および有効性を探索するプラセボ対照、二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第Ⅰ/Ⅱa相試験
簡略標題Phase 1/2a Study of Ropinirole for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

試験概要

概要 本治験は、、ALS患者を対象としたロピニロール塩酸塩徐放錠(レキップCR錠)の内服投与に関する単施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験である。ALS患者20例(実薬15例、プラセボ5例)を対象とし、レキップCR錠2mg~16mgの投与を行う。主要評価項目は、無作為化24週間における安全性および忍容性である。副次評価項目は、ALSFRS-Rスコアの変化、CAFSスコアの変化あるいは種々の評価項目のZスコアを合計した複合評価を含む有効性である。探索的評価項目として、iPS細胞創薬の概念を検証することを目的に、被験者iPS細胞を樹立し薬効評価を行う。患者選択基準として、20歳から80歳、発症60か月以内、ALEFRS-Rの全項目が2点以上である改訂版El Escorial Airlie House診断基準でALS確実、ALS可能性高し、もしくはALS可能性高し検査陽性の患者を対象とする。

目的

主要目的 筋萎縮性側索硬化症患者におけるロピニロール塩酸塩の安全性および忍容性を明らかにすること。
副次的目的 筋萎縮性側索硬化症患者におけるロピニロール塩酸塩の有効性を明らかにすること。

試験デザイン

試験デザイン 二重盲検期: 単施設, ランダム化, 二重盲検, プラセボ対照 継続投与期: 単施設, オープンラベル, 非盲検, 実薬継続投与
群数 20
対照の種類 プラセボまたはシャム
盲検化の方法 二重盲検
ランダム化 あり
ランダム化の単位 個人
層別化 なし
動的割付け あり
ブロック化 なし
割付け隠蔽化の方法 中央登録
試験フェーズ 1-2
試験の性質 介入試験
目的による試験の分類 安全性,有効性,探索的

対象疾患等

対象疾患または課題筋萎縮性側索硬化症(ALS)
がん領域を対象とするか?いいえ
対象疾患領域神経
ゲノム情報の取扱いあり

介入の内容

介入の目的治療
介入の種類医薬品

介入

介入の名称レキップCR錠
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称徐放錠
投与経路/適用部位経口
投与量/使用量2mg
投与回数/使用回数1日1回 1日1回
継続期間24週間
投与レジメンロピニロール塩酸塩徐放錠2mgを1日1回より開始し、一週毎に目標維持量16mgまで増量する。全投与期間を24週間とする。

対照介入

介入の名称プラセボ
医薬品の剤型/医療機器の一般的名称徐放錠
投与経路/適用部位経口
投与量/使用量2mg
投与回数/使用回数
継続期間24週間
投与レジメンプラセボ錠2mgを1日1回より開始し、一週毎に目標維持量16mgまで増量する。全投与期間を24週間とする。

試験スケジュール

プロトコール確定日2018-10-04
倫理委員会/治験審査委員会の初回開催日(予定日)2018-10-25
初回組入れ日(予定日)2018-12-05
試験開始日(予定日)
フォロー終了日(予定日)2020-07-16
入力終了日(予定日)
データ固定日(予定日)2021-01-08
解析終了日(予定日)2021-03-02
試験終了日(予定日)2021-03-31

目標症例数

目標症例数

主要評価項目

主要評価項目安全性と忍容性
評価時期二重盲検期24週後
主要評価項目測定基準有害事象の種類、頻度、程度および臨床検査値の推移ならびに中止症例の割合の群間差

副次評価項目

副次評価項目有効性
評価時期二重盲検期24週後
主要評価項目測定基準1) 治療開始前後でのALSFRS-Rスコアの4週間あたりの変化量の比 2) 二重盲検期24週間(二重盲検期Day1から24週目)のALSFRS-Rスコア変化量(⊿ALSFRS-R) 3) 継続投与期間(継続投与期開始時評価から最終評価)および全投与期間(二重盲検期Day1から継続投与期最終評価)のALSFRS-Rスコア変化量(⊿ALSFRS-R) 4) 二重盲検期24週間(二重盲検期Day1から24週目)、継続投与期間(継続投与期開始時評価から最終評価)および全投与期間(二重盲検期Day1から継続投与期最終評価)のCombined Assessment of Function and Survival (CAFS)スコア 5) 以下の項目をZスコアに変換し足し合わせた複合評価項目 ・ ALSFRS-Rドメイン毎のサブスコア(球機能、四肢機能、呼吸機能) ・ ALS重症度分類 ・ 簡易呼吸機能検査(FEV1、FEV6) ・ 精密呼吸機能検査(VC、%FVC、FEV1%) ・ MMTスコア(四肢、体幹筋)および定量的筋力 ・ 握力、ピンチ力 ・ Modified Norris Scale(球症状スコア) ・ 舌圧 ・ 体重 ・ 活動量、歩数 ・ 骨格筋CTによる客観的筋量 ・ ALSAQ-40スコア 6) 死亡または一定の病態進展までの期間(死亡、独立歩行不能、一側上肢機能の廃絶、気管切開、人工呼吸器装着、経管栄養補給、実用的会話の喪失) 7) %FVC≦50%に至る期間(%FVC≦50%となった時点までの期間) 8) ALSFRS-Rスコアが6以上低下[二重盲検期Day1からのALSFRS-Rスコア変化量(⊿ALSFRS-R)が-6以下]するまでの期間 9) 二重盲検期Day1から継続投与期の最終評価まで の中止症例の割合

選択/除外基準

年齢下限≧20
年齢上限≦80
性別
健常被験者の組入れ
選択基準(仮登録時) 仮登録時に以下の基準をすべて満たす患者を対象とする。 (1) ALSの診断基準(世界神経学会El Escorial改訂)における「ALS可能性高し 検査陽性」、「ALS可能性高し」または「ALS確実」に該当し、発症後60ヶ月以内である患者 (2) ALSの重症度分類(厚生労働省 特定疾患研究調査2007.1.1)が1または2である患者 (3) 同意取得時点の年齢が20歳以上、80歳以下である日本人患者 (4) ALSFRS-Rの全項目が2点以上の患者(書字および摂食動作(1)は左右どちらか一方または両側2点以上である患者) (5) %FVC≧70である患者 (6) 治験参加について本人から文書にて同意が得られている患者 (7) 治験期間中、外来通院(一部入院)が可能な患者 (本登録時) 本登録時に以下の基準をすべて満たす患者を対象とする。 (8) 前観察期12週間のALSFRS-Rスコアの変化量が-2~-5点の範囲にある患者 (9) 前観察期開始以降にリルゾールを新規導入していない患者、およびリルゾールの用量を変更または中止していない患者 (10) 前観察期開始以降にエダラボン、高用量メコバラミン(25mgまたは50mg)を使用していない患者 (11) 治験期間中、外来通院(一部入院)が可能な患者
除外基準(1)重篤な肝障害、腎障害、心疾患、肺疾患、血液疾患、代謝疾患等の疾患を有し、治験責任医師または治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した患者(「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について(平成4年6月29日 薬安第80号 厚生省薬務局安全課長通知)」のグレード3以上を参考にする) (2) 仮登録前30日以内に、他の治験または介入を伴う臨床研究に参加した患者。ただし、「神経疾患患者iPS細胞の樹立とそれを用いた疾患解析に関する研究(承認番号20080016)」への参加は不問とする。 (3) がんを合併している患者、または治癒後5年以上経過していない患者 (4) ロピニロール塩酸塩を過去に使用したことのある患者 (5) SOD-1変異の家族歴を有する患者、またはSOD-1変異を過去に診断されたことのある患者 (6) 妊婦または妊娠している可能性のある婦人、授乳中の婦人 (7) 自覚症状(めまい、失神等)を伴う起立性低血圧を有する患者 (8) 精神障害または精神症状を有しており、治験への参加が困難と判断される患者 (9) その他、治験責任医師または治験分担医師が不適当と判断した場合

試験の進捗状況

参加者募集の実施国

参加者募集国日本

試験依頼者

資金提供組織

資金提供組織国立研究開発法人日本医療研究開発機構
組織区分公的法人
所在国JPN
資金提供組織株式会社ケイファーマ
組織区分営利法人
所在国JPN

試験実施施設

他登録機関から発行の試験ID

試験IDUMIN000034954
発行機関名大学病院医療情報ネットワーク
試験IDnone
発行機関名なし
試験IDnone
発行機関名なし
試験IDnone
発行機関名なし
試験IDnone
発行機関名なし

一般問合せ先

科学的な内容の問合せ先

試験責任医師岡野 栄之
所属組織慶應義塾大学医学部
所属部署生理学教室
住所〒160-0016 東京都新宿区信濃町35
電話03-5363-3747
FAX03-3357-5445

治験届

倫理委員会による承認

倫理委員会による承認

試験結果の公開

その他の関連情報

その他