UMIN試験ID UMIN000038505
最終情報更新日:2022年12月19日
登録日:2019年11月6日
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNS-089/NCNP-02の早期探索的臨床試験
基本情報
進捗状況 | 試験終了 |
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対象疾患 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー |
試験開始日(予定日) | 2019-11-06 |
目標症例数 | 6 |
臨床研究実施国 | 日本 |
研究のタイプ | 介入 |
試験の内容
介入1 | パート1:以下の用量のNS-089/NCNP-02を投与する。用量レベル1及び3はコホート1 (3例)に、用量レベル2及び4はコホート2 (3例)に静脈内投与する。 用量レベル1: NS-089/NCNP-02 1.62 mg/kg (週1回、2週間投与) 用量レベル2: NS-089/NCNP-02 10 mg/kg (週1回、2週間投与) 用量レベル3: NS-089/NCNP-02 40 mg/kg (週1回、2週間投与) 用量レベル4: NS-089/NCNP-02 80 mg/kg (週1回、2週間投与) パート2:パート1の結果に基づき、2用量を選択する。それぞれの用量のNS-089/NCNP-02を週1回24週間静脈内投与する(各3例)。 |
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主要アウトカム評価項目 | 安全性(有害事象及び副作用) |
副次アウトカム評価項目 | 1. ジストロフィンタンパク質の発現 2. North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 3. 床からの立ち上がりテスト 4. 10メートル走行/歩行テスト 5. 6分間歩行テスト、2分間歩行テスト 6. Timed Up & Goテスト 7. PUL 8. エクソン44をスキップしたジストロフィンmRNA検出 9. 血漿中NS-089/NCNP-02濃度 10. 血中CK値の推移 |
対象疾患
年齢(下限) | |
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年齢(上限) | |
性別 | 1 |
選択基準 | 次の選択基準を全て満たすDMD患者を対象として選択する。 (1) ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップによって、イン・フレーム欠失に修正可能なアウト・オブ・フレーム欠失が確認されている患者(仮登録時)。ただし当該変異の確認が、ジストロフィン遺伝子の全エクソンコピー数変化を検出できる検査(MLPA法)に基づかない場合、本登録時までにこれらの検査で再確認されていること。 (2) ジストロフィン遺伝子エクソン44のDNAシーケンスにより、NS-089/NCNP-02との二重鎖形成を損なう可能性があるDNA多型性が存在しない患者 (3) 同意取得時において年齢が4歳以上17歳未満の男性の患者。なお、原則8~16歳の患者を組み入れることとし、患者が集まらない場合に4~7歳の患者を組み入れることも可とする。 (4) 本治験の参加について同意能力を有する代諾者から、本治験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた患者。なお、患者本人に対しても、理解力に応じた説明を行い、本人の自由意思による文書による同意又はアセントを可能な限り得るよう努力する。 (5) 1年以上の生存が見込まれる患者 (6) 原則、自力歩行が可能な患者(患者の組入れ状況により、自力歩行が不可能な患者の組入れも可とする) (7) NS-089/NCNP-02の効果を適切に評価できる筋生検が可能な患者(上腕二頭筋もしくは前脛骨筋が欠如あるいは著しく萎縮していない患者) (8) 12誘導心電図においてQTcが450 msec未満(Fridericiaの補正に基づく)の患者(なお、脚ブロックが認められる場合はQTcが480 msec未満の患者) (9) 全身性コルチコステロイド治療を行っている者は、全身性コルチコステロイド治療を登録前6カ月以前に開始し、登録前3カ月間以内に用法・用量を変更していない患者 |
除外基準 | 次のいずれかの基準に該当するDMD患者は対象から除外する。 (1) 過去にリードスルー、エクソンスキッピング療法、ユートロフィン過剰発現療法等のジストロフィンタンパク質又は類縁物質の発現回復を目的とした治験への参加歴のある患者 (2) FVCが日本人小児スパイログラム基準値(日本小児呼吸器疾患学会肺機能委員会2008年策定)1)に基づく予測値の50 %未満の患者 (3) 持続的に人工呼吸器を使用している患者(就寝中のNPPVの使用は可) (4) 心エコー検査によるLVEFが40 %未満あるいは短縮率が25 %未満の患者 (5) NS-089/NCNP-02の投与開始前3カ月以内に手術を受けた患者及び仮登録後から最終観察(パート2の後観察期間終了)までに手術を受ける予定の患者 (6) HBs抗原、HCV抗体、HIV抗体検査が陽性である患者 (7) 免疫不全又は自己免疫疾患を有する患者 (8) 活動性又はコントロール不能な感染症、心筋症、肝疾患及び腎疾患を有する患者 (9) NS-089/NCNP-02の投与開始前3カ月以内に他の治験薬又は試験薬の投与を受けた患者 (10) 重篤な薬剤過敏症の既往歴のある患者 |
関連情報
研究費提供元 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構国立研究開発法人日本医療研究開発機構 |
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実施責任組織 | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
共同実施組織 | 日本新薬株式会社 |
問い合わせ窓口
住所 | 東京都小平市小川東町4-1-1 |
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電話 | 042-341-2711 |
URL | |
tmc-crso@ncnp.go.jp |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。