多系統萎縮症に対するMSA-01の有効性及び安全性を検討する、多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験

UMIN試験ID UMIN000031771

最終情報更新日：2022年3月20日

登録日：2018年3月16日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了
• 対象疾患: 多系統萎縮症
• 試験開始日（予定日）: 2018-05-02
• 目標症例数: 120
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入

試験の内容

• 介入1: MSA-01を300mgから1日1回投与を開始し、2週おきに300mgずつ1500mgまで漸増し、全48週間投与する。
• 介入2: プラセボを1日1回、全48週間投与する。

主要アウトカム評価項目

1）48週時のunified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) part 2スコアの変化量
2）安全性（有害事象、血圧・脈拍数・体温、臨床検査値、12誘導心電図）

副次アウトカム評価項目

1）48週時のUMSARS part 1の変化量
2）48週時のBarthel indexスコアの変化量
3）48週時のSARAスコアの変化量
4）48週時の10m歩行時間の変化量
5）主要評価項目および各副次的評価項目の患者病型別（MSA-C、MSA-P）変化量
6）主要評価項目および各副次的評価項目のCoQ10遺伝子変異有無別の変化量
7）血漿中コエンザイムQ10濃度の推移

対象疾患

• 性別: 3

選択基準

「観察期」
1.Gilmanらによる診断基準[25]にて、ProbableまたはPossible MSAの判定を満たす患者
2.器具は使用せず自力で、もしくは、杖、歩行器、手すりなどの補助手段を用いて自力で10メートル以上の歩行が可能な患者
3.COQ2遺伝子の変異解析が行われている患者
4.同意取得時において年齢が30歳以上80歳未満の患者
5.本治験の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人の自由意思による文書同意が得られた患者
6.本治験参加病院への入院又は外来通院が可能な患者
なお、ここでいうGilmanらによる診断基準[25]とは、成人（30歳以上）発症の進行性の疾患で、パーキンソニズム（筋強剛を伴う動作緩慢、振戦、姿勢反射障害いずれか、以下MSA-P）または小脳失調症状（失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害いずれか、以下MSA-C）のいずれかを示し、かつ少なくとも一つ以上の自律神経障害の特徴を示す（他の原因では説明できない切迫尿、残尿、男性では勃起障害、起立性低血圧いずれか）
さらに、以下に挙げる特徴を少なくとも一つ以上持つ
＜Possible MSA-PまたはMSA-C＞
・腱反射亢進を伴うバビンスキー徴候
・喘鳴
＜Possible MSA-P＞
・急速に進行するパーキンソニズム
・レボドパ投与における反応が不良
・運動症状が出現してから3年以内に姿勢反射障害が出現する
・失調性歩行障害、失調性構音障害、四肢の失調、失調性眼球運動障害
・運動症状が出現してから5年以内に嚥下障害が出現する
・MRIにて被殻、中小脳脚、橋、小脳いずれかの萎縮所見
・FDG-PETにて被殻、脳幹、小脳いずれかの低信号の所見
＜Possible MSA-C＞
・パーキンソニズム（動作緩慢と筋強剛）
・MRIにて被殻、中小脳脚、橋、小脳いずれかの萎縮所見
・FDG-PETにて被殻の低信号の所見
・SPECTまたはPETにて黒質線条体ドパミン系のプレシナプス伝達障害の所見

「漸増期開始時」
1.観察期中に、主要評価項目であるUMSARS part 2スコアが著しく変動していない患者。即ち、UMSARS　part2スコアが3点以上変動してない患者
2.併用禁止薬（9.4参照）を観察期に投与していない患者
3.観察期に安全性上問題となる事項が起こっていない患者
4.治験責任（分担）医師により、治験の継続が適当と判断された患者

除外基準

1.ユビキノン、ユビキノール、イデベノン（同効薬で併用禁止とする薬剤）のいずれかを含有する薬剤、医薬部外品、サプリメント、およびスタチン系薬剤を観察期開始時に服用中の患者
2.重篤な肝疾患を有する患者（Child-Pugh分類BまたはC）
3.妊娠中の女性、授乳中の女性、又は妊娠可能な女性（女性が妊娠する可能性がないと判断されるためには、閉経後2 年が経過しているか、又は避妊手術を受けていなければならない）
4.治験薬の投与開始前3か月以内に他の治験薬または治験薬の投与を受けた患者．
5.その他、治験責任（分担）医師が治験の対象として不適当と判断した患者

関連情報

• 研究費提供元: 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
• 実施責任組織: 東京大学医学部附属病院