UMIN試験ID UMIN000030806
最終情報更新日：2021年3月24日
登録日：2018年1月15日
ウィスコット・アルドリッチ症候群患者を対象とした遺伝子治療の臨床第I／Ⅱ相試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集終了－試験継続中 |
|---|---|
| 対象疾患 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 |
| 試験開始日（予定日） | 2018-01-17 |
| 目標症例数 | 3 |
| 臨床研究実施国 | 日本 |
| 研究のタイプ | 介入 |
試験の内容
| 介入1 | WAS患者に対して、リツキシマブと前処置化学療法（フルダラビン、ブスルファン）及び遺伝子導入した自己造血幹細胞を投与する。 １．リツキシマブ（治験薬）（day-22） 375 mg/m2 ２．前処置化学療法 フルダラビン 30mg/m2 x2 (day-3、day-2） ブスルファン 累積目標値 48,000ng/mL*hr (day -3、 -2、-1、６時間毎） ３．WASP cDNA導入導入CD34陽性細胞の投与 5 x 10^6/kg（最低 3 x 10^6/kg） |
|---|---|
| 主要アウトカム評価項目 | 前処置化学療法及びWASP cDNA導入細胞の安全性 ・骨髄造血の再構築 ・前処置に関連した非血液毒性 ・遺伝子導入細胞投与後の短期の安全性及び忍容性 ・複製可能ウイルスの有無及び異常なクローン増殖の有無 遺伝子治療後の有効性 ・全生存期間 ・遺伝子導入細胞の長期的骨髄生着 ・免疫能の回復 ・血小板数の回復 |
| 副次アウトカム評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
|---|---|
| 年齢（上限） | |
| 性別 | 1 |
| 選択基準 | 次の１から３の基準をすべて満たす日本人患者 １．WAS遺伝子に変異があり、以下を１つ以上満たすもの ・過去の症例から重度の臨床症状が予想されるWAS遺伝子変異を有する患者 ・WASP発現が欠損している患者 ・重度の臨床症状を呈する患者（Zhuスコア３以上） ２．ドナー選択に関して ・５歳未満；同意取得前6ヶ月の検索期間で、血縁、非血縁を問わずHLA一致ドナーが見つからない患者 ・５歳以上：HLA一致血縁ドナーが見つからない患者 |
| 除外基準 | 以下のいずれかに該当する患者 １．HIVに感染している患者 ２．悪性疾患に罹患している患者 ３．骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病の細胞遺伝学的変化を有する患者 ４．末期臓器不全又は他の重症疾患を呈し、本試験の対象として不適格と考えられる患者 ５．試験開始前6ヶ月以内に同種造血幹細胞移植が施行された患者 ６．同種造血幹細胞移植が施行され、ドナー由来の細胞が残存する患者 ７．過去の履歴からウシ（血液、乳及び胆汁成分）・ブタ（膵酵素）・ヒツジ（胆汁成分）・マウス（血液及びタンパク質）由来製品又はリツキシマブに対して重篤なアレルギー反応が発症する可能性のある患者 ８．試験期間中、適切な避妊を行うことに同意できない患者 ９．その他、治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者 |
関連情報
| 研究費提供元 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 |
|---|---|
| 実施責任組織 | 国立成育医療研究センター |
| 共同実施組織 |
問い合わせ窓口
| 住所 | 東京都世田谷区大蔵2-10-1 |
|---|---|
| 電話 | 03-5494-7035 |
| URL | |
| uchiyama-t@ncchd.go.jp |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。