進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型を対象としたフェニル酪酸ナトリウムの有効性と安全性の検討を目的とした医師主導治験

UMIN試験ID UMIN000024753

最終情報更新日：2021年3月24日

登録日：2016年12月1日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集終了－試験継続中
• 対象疾患: 進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型
• 試験開始日（予定日）: 2016-11-18
• 目標症例数: 6
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入

試験の内容

• 介入1: フェニル酪酸ナトリウム（商品名ブフェニール顆粒）450mg/kg/dayまたは600mg/kg/dayを1日3回、24週間投与する
• 主要アウトカム評価項目: 治験薬投与開始後24週での肝生検による肝組織像の変化

副次アウトカム評価項目

1) 肝組織像スコアの変化
2) 病理判定結果の信頼性評価
3) 治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの血液マーカー（AST、ALT、γ-GTP、T.Bil、D.Bil）の値の変化
4)治験薬投与開始前と比較して治験薬投与開始後24週までの皮膚掻痒感の変化
5) 治験薬投与開始24週後までの血漿アミノ酸分画（イソロイシン、グルタミン、グルタミン酸、アルギニン）、血清アンモニア濃度
6)生存率
7)肝移植移行回避率
8) 薬物動態
9) 有害事象

対象疾患

• 性別: 3

選択基準

1)PFIC2型の診断が確定された患者
2)入院もしくは外来患者
3)経口剤を嚥下、もしくは消化管経由で投与でき、継続可能な患者
4)本治験で必要な観察行為の遂行が十分可能であると判断された患者
5)本治験の参加にあたり被験者本人及び／又は代諾者（本人年齢により規定）から自由意思による文書同意が得られた患者

除外基準

1)3ヵ月以内に、他の治験薬の投与歴を有したり、他の臨床研究に参加している患者
2)本治験薬並びに代謝物、及び本製剤に使用されている添加物、あるいは安息香酸塩等関連する薬物への過敏症の既往を有する患者
3)肝移植を実施された患者
4)胆汁瘻を手術・処置により有する患者
5)妊婦、授乳婦及び妊娠の可能性あるいは意思のある患者
6)治験中の避妊に同意できない患者
7)うっ血性心不全が認められる患者
8)腎機能障害を有する患者
9)ABCB11の遺伝子変異解析により、両アレルにナンセンス変異、フレームシフト変異、exon欠損が同定され、BSEPの胆汁酸輸送活性が欠損していることが想定される患者
10) 肝硬変と診断された患者

関連情報

• 研究費提供元: 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
• 実施責任組織: 国立研究開発法人日本医療研究開発機構