神経型ゴーシェ病患者を対象としたアンブロキソール塩酸塩を用いたシャペロン療法の有効性及び安全性を評価する2コホート、非無作為化、多施設共同研究

臨床研究実施計画番号 jRCTs061190017

最終情報更新日：2024年3月13日

登録日：2019年9月26日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集中
• 対象疾患: 神経型ゴーシェ病
• 試験開始日（予定日）: 2019-09-26
• 目標症例数: 25
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: アンブロキソール塩酸塩として経口投与

試験の内容

• 主要評価項目: 髄液中グルコシルスフィンゴシン濃度
• 副次評価項目: リンパ球GBA活性、安全性等

対象疾患

• 性別: 男女両方

選択基準

1）リンパ球又は培養皮膚線維芽細胞のGBA活性に低下が認められ、かつ遺伝学的にゴーシェ病と診断された患者。
2）神経症状を有する患者。
異常眼球運動、呼吸障害、嚥下障害、構音障害、けいれん発作、ミオクローヌス、筋緊張の異常（ジストニア、低緊張、後弓反張、痙性）、失調、精神運動発達遅滞・退行など。
3）本研究の参加にあたり、充分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人あるいは代諾者の自由意思による文書同意が得られた患者。

除外基準

1）ABX又は添加物に対して過敏症のある患者。
2）重篤な肝、腎又は心血管障害を有し、研究責任医師又は研究分担医師が不適格と判断する患者。
3）登録前4週以内の臨床検査において、総ビリルビン、ALT、AST、又はクレアチニン値が、施設基準値の3倍を超える患者。なお、先行研究から移行する患者で、本基準に抵触する患者については、研究代表医師及び研究責任医師が先行研究のデータをリスクベネフィットの観点から総合的にレビューを行い、研究代表医師と研究責任医師が本研究への移行に問題ないと判断した場合は組入れ可能とする。
4）妊娠中、授乳中、又は試験薬投与終了後3ヶ月目までに妊娠を希望している患者。患者本人及びパートナーのいずれかが研究期間中に2つの適切な避妊法［子宮内避妊器具（IUD）、子宮内ホルモン放出システム（IUS）、両側卵管結紮術、精管切除、エストロゲン及び／又はプロゲステロン含有ホルモン製剤、コンドーム］を同時に講じることに同意できない患者。
5）登録前3ヶ月以内に他の治験、臨床研究に参加した患者。なお、先行研究に参加した患者で、規定の来院を完了し、かつ研究責任医師又は研究分担医師により、安全性の観点から本研究への移行が問題ないと判断された場合は、組入れ可能とする。
6）その他、研究責任医師又は研究分担医師が研究対象として不適格と判断した患者。

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 前垣 義弘
• 研究資金等の提供組織名称: JCRファーマ株式会社