FVIIIインヒビター保有先天性血友病A患者における免疫寛容導入療法実施下及び実施後のエミシズマブの安全性を評価する多施設共同臨床研究

臨床研究実施計画番号 jRCTs041200037

最終情報更新日：2023年10月25日

登録日：2020年8月3日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集終了－試験継続中
• 対象疾患: インヒビター保有先天性血友病A
• 試験開始日（予定日）: 2020-09-30
• 目標症例数: 15
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究

介入の内容

ITIに用いるFVIII製剤の種類は問わないが，用法・用量はFVIII製剤50 IU/kgを週3回投与とする。ただし，半減期延長型のFVIII製剤を使用する場合は週2回投与を許容する。本研究中，Partial successに達した場合は，研究責任（分担）医師がPartial successに達したことを確認した次の来院日を起点とし，ITI実施後の治療としてエミシズマブとFVIII製剤の定期投与を実施する。ITI実施後の維持療法に用いるFVIII製剤の種類は問わないが，用法・用量は50 IU/kgを最初の24週は週1回投与，その後の24週は2週に1回投与し，それ以降は研究責任（分担）医師の判断でFVIII製剤を中止することを許容する。また，本研究に規定するFVIII製剤の投与量は ± 20%の増減を許容する。
FVIIIインヒビター値及びFVIII活性は，4週に1回の頻度で評価を実施する。本研究中，Partial successに達した場合は，12週に1回の頻度で評価を実施する。

試験の内容

主要評価項目

FVIIIインヒビター保有先天性血友病A患者におけるITI実施下及び実施後のエミシズマブの安全性について，以下の項目を総合的に評価する
- 有害事象（主に血栓塞栓性事象）
- 臨床検査値異常

副次評価項目

- 一定期間の血液凝固因子製剤による治療を要した出血回数
- ITI反応性のPartial successに達した患者数
- 本研究登録後にITIを開始する患者におけるFVIIIインヒビター値の陰性化及びPartial successに達するまでの期間
- ITI実施下及び実施後のFVIIIインヒビター値
- Haemo-QoL-SFによる患者，及びAdapted InhibiQoL Including Aspects of Caregiver Burden調査票による支援者のHealth Related Quality of Life（以下,HR-QoL）

対象疾患

• 性別: 男女両方

選択基準

下記の項目のすべてに該当する患者を本研究の対象とする。
1)患者本人又は代諾者から説明文書による研究参加の同意が得られている者。小児患者で可能な場合は，本人からインフォームドアセント文書による研究参加の賛意が得られている者
2)患者本人又は支援者がすべての研究手順（出血／使用した薬剤に関する質問票の記入等）を遵守することが可能である者
3)先天性血友病Aと診断され，以下のいずれかの条件を満たす者
a. 本研究登録後にITIを開始する，かつ，登録前8週間以内の直近の検査においてFVIIIインヒビター値が陽性（ >= 0.6BU/mL）である者
b. 本研究登録時点でITIを開始している，かつ，登録前8週間以内の直近の検査においてPartial successに達していない者

除外基準

下記項目のいずれかに該当する患者は，本研究から除外する。
1)先天性血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
2)血栓塞栓性疾患の治療歴（直近12カ月以内）があるか治療中（カテーテル関連血栓の既往があり，現在は治療を受けていない患者は除く），又は血栓塞栓性疾患のリスクが高い（プロテインS欠乏症等）者
3)血栓性微小血管症（以下，TMA）［血栓性血小板減少性紫斑症（TTP），非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）等］の病歴又は家族歴がある等,研究責任（分担）医師によりTMAのリスクが高いと判断された者
4)他の介入試験に参加中又は参加予定がある者
5)その他，本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した者

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 松下 正
• 研究資金等の提供組織名称: 中外製薬株式会社
• 他の臨床研究登録機関発行の研究番号: 該当なし