小児再発・難治性急性白血病に対する低用量抗胸腺細胞免疫グロブリンを用いたT細胞充満HLAハプロ移植の多施設共同単群非盲検試験

臨床研究実施計画番号 jRCTs041190061

最終情報更新日：2023年10月18日

登録日：2019年8月13日

基本情報

• 進捗状況: 参加者募集終了－試験継続中
• 対象疾患: 急性白血病
• 試験開始日（予定日）: 2019-06-01
• 目標症例数: 38
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: 前処置を実施後にハプロ移植とATG(移植前)＋TAC＋MTX＋PSLを用いたGVHD予防を行う。

試験の内容

• 主要評価項目: 2年無イベント生存率

副次評価項目

・急性GVHD重症度別累積発生率（全体、II-IV, III-IV)
・慢性GVHDの2年累積発生率
・一次性生着率
・2年累積非再発死亡率
・1年及び2年全生存率
・有害事象発生割合
・移植時非寛解症例の移植30日における寛解割合
・再発率
・急性骨髄性白血病の寛解導入不能例の2年無イベント生存率
・移植後1年及び2年の長期毒性
・移植後30日時点の生着症候群の発生割合
・移植後100日の合併症、感染症の発生割合
・移植後免疫反応に係るバイオマーカー探索に関する評価
・ドナー末梢血幹細胞内の細胞組成と移植後アウトカムに関する評価
・再発白血病細胞におけるHLA欠失（エスケープ現象）に関する評価
・MLR－ELISPOT法による急性GVHDの予測に関する評価
・小児再発/難治性白血病担癌動物作成

対象疾患

• 年齢（上限）: 20歳未満
• 性別: 男女両方

選択基準

(1) 初発時年齢0歳から18歳未満で登録時20歳未満の小児急性白血病患者
(2) 以下のいずれかの病期を有する再発・難治例であること
(2-1) 初回2つ以上の異なる寛解導入療法に対して非寛解
(2-2) 治療中、治療終了後6か月以内の極早期および早期再発ALL（BFM再発リスク分類　S3,4に該当）
(2-3) 治療開始1年未満の再発AML
(2-4) 移植後再発（自家、同系、同種移植、ハプロ移植を含む）
(2-5) 第2再発以上
(3) ハプロ移植ドナーがいること
(4) ECOGのPerformance status (PS) 0-3
(5) JPLSG の前方視的研究(JPLSG-CHM-14)の登録がなされた患者
(6) 本試験参加について本人および/又は代諾者から文書で同意（アセントも含む）が得られた患者

除外基準

(1) 髄外浸潤のみ(例えば中枢神経浸潤のみ)の再発白血病患者
(2) tyrosine kinase inhibitor (TKI) による治療を一度も受けていないPh1陽性急性白血病患者　
(3) ダウン症候群などの先天性染色体異常症候群の合併がある
(4) 試験治療に支障を来す臓器障害がある
(4-1) 腎機能：血清クレアチニン値が年齢別正常値上限の2倍未満
(4-2) 心機能：治療を要する心不全や不整脈を有する。または、EF50%未満もしくはSF28%未満
(4-3) 肝機能：AST/ALTが年齢別基準値上限の5倍以上（CTCAE grade3以上）かつT-Bilが年齢別基準値上限の3倍以上（CTCAE grade3以上）
(4-4) 呼吸機能：ルームエアーでSpO2 95%未満、もしくは酸素投与を必要とする呼吸障害がある
(5) コントロール困難な感染症(活動性の結核、HIV感染症を含む)を伴う
(6) 妊娠中、又は妊娠の可能性がある
(7) 試験治療に支障を来す先天性疾患や精神疾患を有する
(8) 再発造血器腫瘍以外に二次がんを合併している
(9) 骨髄破壊的同種移植を過去2回経験している
(10) 二次性白血病である
(11) myeloid NK細胞白血病である
(12) 移植前処置ならびに急性GVHD予防に用いる薬剤に過敏症の既往がある
(13) その他、担当医が不適当と判断する場合

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 小林 正悟