臨床研究実施計画番号 jRCTs031200250
最終情報更新日：2024年2月27日
登録日：2020年12月16日
特発性小脳失調症に対する免疫療法の有効性および安全性を検証するランダム化並行群間試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中 |
|---|---|
| 対象疾患 | 特発性小脳失調症 |
| 試験開始日（予定日） | 2020-12-16 |
| 目標症例数 | 20 |
| 臨床研究実施国 | 日本 |
| 研究のタイプ | 介入研究 |
| 介入の内容 | 先治療群：1週目，3週目にステロイドパルス療法（メチルプレドニゾロン 1000mg/日，連続3日間）を行う． 後治療群：5週目，7週目にステロイドパルス療法（メチルプレドニゾロン 1000mg/回，連続3日間）を行う． |
試験の内容
| 主要評価項目 | 試験開始後4週目時点におけるベースラインからのSARA scoreの変化量（2群間の差） |
|---|---|
| 副次評価項目 | ・試験開始後4週目時点における9HPTの変化量（2群間の差） ・先治療群における，試験治療前SARA scoreと試験治療開始後の最良のSARA scoreの変化量 ・後治療群における，前観察期間のSARA scoreの変化量と試験治療開始後の最良のSARA scoreの変化量との差 ・各群における，試験治療前と試験治療開始後の最良の9HPTとの差 ・各群における，試験治療前と試験治療開始後（4週及び8週）におけるSARA scoreの差 ・各群における，試験治療前と試験治療開始後（4週及び8週）における9HPTの差 ・各群における，治療前血清抗小脳抗体の抗体価と治療後（4週及び8週）における血清抗小脳抗体の抗体価 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 30歳以上 |
|---|---|
| 年齢（上限） | |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | ・同意取得時，30歳以上 ・厚生労働省運動失調症研究班における診断基準において，特発性小脳失調症と診断されたもの（なお，本研究では，「頭部CT・MRIにおける両側性小脳萎縮」を満たすことは必須としない） ・孤発性のもの（孤発性の定義は，特発性小脳失調症の基準に従う） ・緩徐進行性の経過を示すもの（発症から受診までに1年以上の小脳性運動失調の病歴を呈するもの） ・免疫組織学的に血清抗小脳抗体が陽性のもの（ラット小脳凍結切片を用いた免疫組織染色を行い，小脳組織が染色される場合，対象者の血清抗小脳抗体が陽性であると判断する） ・同意取得時，杖歩行または自力歩行が可能なもの ・同意取得時，SARAスコアが5点以上 ・文書により同意が取得できるもの |
| 除外基準 | ・同意取得時，介入を含む別の研究にすでに参加中のもの ・遺伝子診断によって遺伝性脊髄小脳変性と確定診断されているもの，または遺伝性が強く疑われるもの ・アルコール依存症や薬物乱用の既往を有するもの ・同意取得時，ふらつきや小脳性運動失調症を起こしやすい薬剤を使用しているもの（抗てんかん薬，ベンゾジアゼピン系睡眠薬など） ・同意取得時，精神障害を有するもの ・胃潰瘍の既往あるいは治療中のもの ・同意取得時，未治療あるいはコントロール不良の糖尿病があるもの ・同意取得時，高度の肝機能・腎機能障害を有するもの ・同意取得時，妊娠している方や妊娠を希望している方 ・同意取得時，高度の認知症があるもの（MMSE ≦ 15） ・同意取得時，ステロイドや免疫抑制剤を内服しているもの ・同意取得時，中止の不可能な抗血小板薬や抗凝固薬を内服しているもの ・同意取得時，ステロイドによって悪化する可能性のある感染症に罹患しているもの ・その他、研究責任者・分担者が不適切であると判断するもの |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 | なし |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | 吉倉 延亮 |
|---|---|
| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | ファイザー株式会社 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | 吉倉 延亮 |
|---|---|
| 所属機関 | 岐阜大学医学部附属病院 |
| 所属部署 | 岐阜大学大学院医学系研究科脳神経内科学分野 |
| 郵便番号 | 501-1194 |
| 住所 | 岐阜県岐阜市柳戸1-1 |
| 電話 | 058-230-6000 |
| FAX | 058-230-6256 |
| yoshikura.nobuaki.e0@f.gifu-u.ac.jp |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。