成人型シトルリン血症患者における経口LOLA (L-ornithine-L-aspartate)投与の有効性・安全性の検証：非盲検小規模先行試験

臨床研究実施計画番号 jRCTs031180195

最終情報更新日：2022年5月11日

登録日：2019年3月6日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了
• 対象疾患: 成人型シトルリン血症(CTLN2)
• 目標症例数: 10
• 臨床研究実施国: 日本
• 研究のタイプ: 介入研究
• 介入の内容: LOLA 3 gを1日3回、毎食後に経口投与で開始。投与3日目、安全性評価を行い、医師が適当と判断した場合は、投与４日目から LOLA 6gを1日3回、毎食後に経口投与する。

試験の内容

• 主要評価項目: LOLA投与前と、投与開始後12週・長期継続投与観察期間開始3年後での血漿アンモニアと血漿シトルリン値の低下度
• 副次評価項目: 肝性脳症の重症度改善 (肝性昏睡度・高次脳機能検査の変化)

対象疾患

• 年齢（下限）: 20歳以上
• 性別: 男女両方

選択基準

（1）同意取得時において年齢が20歳以上の患者
（2）SLC25A13遺伝子変異が同定あるいは肝臓の免疫ブロットでシトリン蛋白の欠損が証明されている患者
（3）血漿アンモニア値 (70 μg/dL以上)、あるいは血漿シトルリン値 (40 nmol/mL以上)が上昇している患者
（4）本研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、文書による同意が得られた患者

除外基準

（1）以前に肝移植治療を受けていた患者
（2）妊婦または授乳中の女性患者
（3）腎不全患者（透析中あるいは血清Cr 2 mg/dL以上）
（4）肝臓癌治療中の患者（根治患者は除外しない）
（5）その他、研究責任者が被験者として不適当と判断した患者

保険外併用療養費

• 保険外併用療養費の有無: なし

関連情報

• 研究責任医師: 矢﨑 正英