抗C5 抗体の静注治療後も貧血が残存する成人PNH 患者を対象としてLNP023 の1日2回経口投与時の有効性及び安全性を評価する無作為化，多施設共同，実薬対照，非盲検試験

臨床研究実施計画番号 jRCT2051200132

最終情報更新日：2024年3月11日

登録日：2021年2月9日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了
• 対象疾患: 発作性夜間ヘモグロビン尿症
• 試験開始日（予定日）: 2021-02-26
• 目標症例数: 91
• 臨床研究実施国: オランダ/日本
• 研究のタイプ: 介入研究

介入の内容

投与群A：LNP023単剤投与
投与群B：抗C5抗体治療（エクリズマブ又はラブリズマブ）

試験の内容

主要評価項目

- 赤血球輸血を受けることなくベースラインから2 g/dL 以上の持続的なヘモグロビン値上昇を達成した被験者の割合
- 赤血球輸血を受けることなくヘモグロビン値12 g/dL 以上の状態が一定期間維持された被験者の割合

対象疾患

• 年齢（下限）: 18歳以上
• 性別: 男女両方

選択基準

- 高感度フローサイトメトリーでクローンサイズが10%以上であることによりPNH と確定診断された18 歳以上の男女の患者
- ランダム化前少なくとも6 ヵ月間にわたり安定したレジメンで抗C5 抗体（エクリズマブ又はラブリズマブのいずれか）の投与を受けていた患者
- 平均ヘモグロビン値が10 g/dL 未満の患者：
- 髄膜炎菌感染に対する予防接種を，治験治療開始前に受けること
- 過去に予防接種を受けていない場合に肺炎球菌及びインフルエンザ菌感染の予防接種を受けるべきである

除外基準

- 安定したエクリズマブ投与を受けているが投与間隔が11 日間以下の患者
- スクリーニング時点で遺伝性の補体欠損症が判明している又は疑われる患者
- 造血幹細胞移植の既往歴がある患者
- 骨髄不全を示す臨床検査所見（網状赤血球数100×109/L 未満，血小板数30×109/L 未満，好中球数500×106/L 未満）を認める患者
- 治験薬投与前14 日以内に活動性かつ全身性の細菌，ウイルス又は真菌感染症に罹患していた患者
- 髄膜炎菌や肺炎球菌などの莢膜を有する微生物による繰り返す侵襲性感染症の既往歴がある患者
- これらに限定されないが，重度の腎疾患（例：透析），進行した心疾患（例：NYHA 心機能分類IV 度），重度の肺疾患［例：重度の肺高血圧症（WHO 分類IV）］，肝疾患（例：活動性肝炎）など，治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を妨げると判断した重大な併存症を有する患者

関連情報

• 研究責任医師: 鈴木 和幸
• 他の臨床研究登録機関発行の研究番号: NCT04558918