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国立保健医療科学院
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臨床研究実施計画番号 jRCT2041200091

最終情報更新日:

登録日:

原発性高シュウ酸尿症患者を対象にDCR-PHXC(皮下注)の長期安全性及び有効性を評価する非盲検、継続投与試験

基本情報

進捗状況 参加者募集中
対象疾患原発性高シュウ酸尿症
試験開始日(予定日)2021-01-15
目標症例数5
臨床研究実施国フランス/ドイツ/オランダ/英国/米国/日本
研究のタイプ介入研究
介入の内容体重50 kg以上成人及び青年前期被験者(12~17歳)の場合、DCR-PHXC 170 mgを月1回投与する。体重50 kg未満の成人及び青年前期被験者の場合、DCR-PHXC 136 mgを月1回投与する。6~11歳の被験者の用量は、3.5 mg/kg月1回投与で136 mgを超えない。

試験の内容

主要評価項目推算糸球体濾過量(eGFR)の年間変化量
副次評価項目・TEAE及びSAEの発現頻度及び重症度 ・12誘導心電図、身体所見、バイタルサイン及び臨床検査(血液学的検査、生化学的検査、凝固検査及び尿検査)のベースラインからの変化 ・3ヵ月ごとの集計に基づく24時間Uoxが0.46 mmol未満又は0.46 mmol以上0.60 mmol未満となった被験者の割合(18歳未満の被験者では体表面積を1.73 m2とした場合の値に調整) ・12ヵ月ごと(Year 1、Year 2等)の結石イベント数のベースラインからの経年的変化 ・Year 1、Year 2等の結石量のベースラインからの変化 ・重度CKD(GFRが15~29 mL/min)又はESRD(GFRが15 mL/min未満)となった被験者数(18歳未満の被験者では体表面積を1.73 m2とした場合の値に調整) ・成人被験者ではSF-36及び成人用EQ-5D-5Lのベースラインからの変化、小児及び青年前期被験者ではPedsQLのベースラインからの変化 ・ベースラインからの変化率に基づく、24時間UoxのDay 90からDay 180までのAUC ・3ヵ月ごとの24時間Uoxのベースラインからの変化率

対象疾患

年齢(下限)6歳以上
年齢(上限)
性別男女両方
選択基準・先行する DCR-PHXCの臨床試験を中止せずに完了した被験者。先行する反復投与試験から継続する被験者は、先行する試験の最終投与後 25~75日の期間内に登録する必要がある。 又は、 DCR-PHXCの臨床試験を中止せずに完了した被験者の兄弟姉妹である患者 。当該患者は18歳未満であり、遺伝学的に確定したPH患者で、かつ体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時の2回の24時間Uox測定値が0.7 mmol以上であること 。 ・体表面積1.73 m2で標準化したスクリーニング時のeGFRが30 mL/分以上。eGFRの算出には、18歳以上の患者ではCKD-EPI式を用い(Levey & Stevens, 2010)、6~17歳の患者ではSchwartz 2012の式を用いる。なお、日本においては、6~17歳の患者では上村らの式を用い、18歳以上の患者には松尾らの式を用いる(Uemura et al., 2014; Matsuo et al., 2009)。
除外基準・ 腎移植又は肝移植の既往又は治験期間中にこれらの移植が予定されている。 ・ 血漿中シュウ酸濃度が30 μmol/Lを超える。 ・ 現在透析治療を受けている 。 ・ 全身性シュウ酸沈着systemic oxalosisの臨床症状(網膜、心臓若しくは皮膚の石灰化、又は重度の骨痛、病的骨折若しくは骨変形の既往など)を示す記録を有する。

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無

関連情報

問い合わせ窓口

担当者インテリムJRCT問合せ窓口 
所属機関株式会社インテリム
所属部署臨床開発本部
郵便番号110-0005
住所東京都台東区上野1丁目1番10号
電話03-5688-7240
FAX
E-mail intjrct@intellim.co.jp

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。