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国立保健医療科学院
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臨床研究実施計画番号 jRCT2041200087

最終情報更新日:

登録日:

ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン(PTC124)の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験

基本情報

進捗状況 参加者募集中
対象疾患ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー
試験開始日(予定日)2021-01-06
目標症例数25
臨床研究実施国中国/日本
研究のタイプ介入研究
介入の内容アタルレンを経口懸濁液として1日3回、朝(10 mg/kg)、昼(10 mg/kg)、夕(20 mg/kg)に投与する。

試験の内容

主要評価項目評価基準: 有効性: 1. Performance of Upper Limb(PUL)及びDMD上肢患者報告アウトカム測定(PROM)を用いて上肢筋機能に対する本剤の長期効果を評価すること 2. 努力肺活量(FVC)を用いて肺機能に対する本剤の長期効果を評価すること 3. 疾患の進行による常時の車椅子の必要性と定義する歩行能力の喪失(LoA) 4. 6分間歩行テストを用いて歩行能力及び持久力に対する本剤の長期効果を評価すること 安全性: 試験全体を通して、有害事象(AE)、臨床検査値異常、バイタルサイン、体重、心電図、心エコー、身体所見について被験者のモニタリングを行う。有害事象及び臨床検査値異常の重症度判定には有害事象共通用語規準を使用する。
副次評価項目

対象疾患

年齢(下限)5歳以上
年齢(上限)
性別
選択基準1. 本人/保護者/法定後見人に治験に関するすべての情報が伝えられたことを示す、署名及び日付を記載した、説明文書/アセント文書の同意書が得られている患者。 注:各国の規制下で未成年とみなされる患者については、治験のスクリーニング手順開始前に保護者又は法定後見人から書面による同意が提供されなくてはならない。また患者本人に書面によるアセントが求められる場合もある。本人同意/アセントを取得する年齢、並びに片親又は両親ともの同意を必要とするか等については独立倫理委員会の規則に従う。 2. ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断されてPTC124-GD-041-DMD試験を完了し、アタルレンの投与継続への関心を示した患者。 3. 性的活動のある患者では、アタルレン投与期間中及び投与終了後30日間の後観察期間中に性交渉を避ける又はバリア法その他の医学的な避妊法を用いて避妊する意思がある。 4. 規定の来院スケジュール、服薬、試験手順、臨床検査及び試験に伴う制約に従うことができる患者。注:試験への参加を妨げ得る精神的、社会的、家族的、地理的要因を考慮すること。
除外基準1. 治験薬投与開始前1ヵ月以内にアタルレン以外の治験薬を使用した患者。 2. 積極的に試験参加者を登録している別のアタルレン臨床試験に適格である患者。 3. アタルレンの成分又は添加物(refined polydextrose、polyethylene glycol 3350、poloxamer 407、mannitol 25C、crospovidone XL10、hydroxyethyl cellulose、colloidal silica、magnesium stearate)に対する過敏症の既往がある患者。 4. アミノグリコシド系抗生物質の静脈内投与製剤又はバンコマイシンの静脈内投与製剤を使用中の患者。 5. 治験担当医師の意見で被験者の安全性に悪影響を及ぼしうる、又は追跡調査を完了できる可能性が低いと思われるコントロール不良の内科的/外科的状態、心電図(ECG)の所見、臨床検査値異常が持続している患者。

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無

関連情報

問い合わせ窓口

担当者藤本 剛
所属機関メドペイス・ジャパン株式会社
所属部署
郵便番号150-0001
住所東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号
電話03-4563-8700
FAX
E-mail T.Fujimoto@Medpace.com

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。