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国立保健医療科学院
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JMACCT試験ID JMA-IIA00358

最終情報更新日:2019年6月28日

登録日:2018年06月22日

SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験(検証試験)

基本情報

進捗状況 実施中
対象疾患脳神経症状を中心とするミトコンドリア病
試験開始日(予定日)2018-06-01
目標症例数40
臨床研究実施国日本
研究のタイプ介入

試験の内容

試験の目的脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-アミノレブリン酸塩酸塩(5-ALA HCl)及びクエン酸第一鉄ナトリウム(SFC)を投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。
介入 介入の名称: SPP-004 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: カプセル(徐放性カプセルを除く) 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 5-ALA HCl 25~75 and SFC 39.22~117.66mg 投与回数/使用回数: 1日2回 治験薬の投与量は、観察期の体重に応じた投与量とする。 継続期間: 72週間(被験薬投与期24週間、二重盲検期48週間) 投与レジメン: 被験薬投与期 被験薬(5-アミノレブリン酸塩酸塩カプセル(25mg)及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル(39.22mg))を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 二重盲検期 被験薬投与期と同じカプセル数を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治験期間中を通じ、観察期診察時点の体重に基づいた投与量とする。
対照介入 介入の名称: プラセボ 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: カプセル(徐放性カプセルを除く) 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 5-ALA HCl placebo and SFC 20.0mg 投与回数/使用回数: 1日2回 治験薬の投与量は、観察期の体重に応じた投与量とする。 継続期間: 72週間(被験薬投与期24週間、二重盲検期48週間) 投与レジメン: 被験薬投与期 被験薬(5-アミノレブリン酸塩酸塩カプセル(25mg)及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル(39.22mg))を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 二重盲検期 被験薬又は対照薬(5-アミノレブリン酸塩酸塩プラセボカプセル及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル(20mg))を被験薬投与期と同じカプセル数を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治験期間中を通じ、観察期診察時点の体重に基づいた投与量とする。
主要評価項目二重盲検期48週時点の「治験薬の効果が不十分」となった被験者の割合
副次評価項目1.二重盲検期24週時点及び36週時点の「治験薬の効果が不十分」となった被験者の割合 2.二重盲検期開始時から治験薬の効果が不十分となるまでの期間(日数) 3.The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I~III 4.NPMDS Section I、II、III 5.NPMDS Section I~IV 6.血中FGF21値 7.体重 8.身長 9.頭囲 10.血中GDF-15値 11.皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性及び酸素消費量(同意が得られれば) 12.全般改善度 13.脳MRI 14.生命予後 15.呼吸器離脱期間 16.脳卒中様発作回数(治験開始前に脳卒中様発作症状を有する被験者のみ)

対象疾患

年齢(下限)≧3
年齢(上限)制限なし
性別男女両方
選択基準次の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 (1)下記の「Leigh脳症の臨床所見」の疑い例を示す3つの基準を全て満たすこと。 ①進行性の中枢神経症状を有する ②脳幹および(あるいは)大脳基底核の症状を呈する ③画像あるいは病理検査にて脳幹および(あるいは)大脳基底核の対称性壊死性病変を認める* *大脳基底核、脳幹に脳CTで低吸収域、脳MRIのT2およびFLAIR画像検査で高信号域を両側対称性に認める。あるいは、病理検査で基底核、視床、脳幹、歯状核、視神経に多巣性で対称性の病変を認める。 (2)同意取得時の年齢(月齢)が3ヶ月以上の患者。 (3)同意取得時に5-アミノレブリン酸リン酸塩含有食品を摂取している患者の場合、治験薬投与開始28日前より、その摂取を止められる患者。 (4)代諾者(親権者または後見人)または患者本人からの文書同意取得が可能な患者**。 **ただし、代諾者の同意においても、患者本人に同意能力がある場合には可能な限り文書による同意を取得する。
除外基準次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 (1)ビタミンB1欠乏症、メチルマロン酸血症・グルタル酸血症1型などの有機酸代謝異常症などと診断された患者 (2)重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 (3)敗血症を合併している患者 (4)薬物アレルギーの既往歴を有する患者 (5)治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 (6)同意取得前12週間以内に他の治験に参加した患者 (7)妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性を有する患者 (8)その他、治験責任(分担)医師が本治験参加に不適当であると判断した患者

関連情報

問い合わせ窓口

担当者大竹 明
所属組織埼玉医科大学病院
所属部署小児科 
住所〒350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 
電話049-276-1218
FAX
E-mailakira_oh@saitama-med.ac.jp
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