患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト 臨床研究情報ポータルサイト

ENGLISH
国立保健医療科学院
×

情報をクリップできます

治験情報をこちらのホームページで一時的にクリップすることが出来ます。

JMACCT試験ID JMA-IIA00200

最終情報更新日:2021年3月24日

登録日:

SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験

基本情報

進捗状況 試験終了
対象疾患脳神経症状を中心とするミトコンドリア病
試験開始日(予定日)
目標症例数
臨床研究実施国日本
研究のタイプ介入

試験の内容

試験の目的脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。
介入 介入の名称: SPP-004 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: カプセル(徐放性カプセルを除く) 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 5-ALA HCl 25 and SFC 39.2mg 投与回数/使用回数: 1日2回 継続期間: 24週間 投与レジメン: 被験薬[5-ALA HCl カプセル(25mg)及びSFCカプセル(39.22mg)]を1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。13週目以降は、5-ALA HCl カプセル及びSFCカプセルを1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。
対照介入 介入の名称: プラセボ 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: カプセル(徐放性カプセルを除く) 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 5-ALA HCl placebo and SFC 39.2mg 投与回数/使用回数: 1日2回 継続期間: 12週間 投与レジメン: 対照薬[5-ALA HCl プラセボカプセル及びSFCカプセル(39.22mg)]を1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。
主要評価項目The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I~III
副次評価項目生命予後 NPMDS Section I~IV 血中FGF21値 体重 身長 頭囲 皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性(同意が得られれば)

対象疾患

年齢(下限)≧3
年齢(上限)<2
性別
選択基準次の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 1)臨床所見*等によりミトコンドリア病が疑われる患者のうち呼吸鎖酵素欠損が確定している患者またはミトコンドリア遺伝子異常が確定している患者 2)同意取得時の年齢(月齢)が3ヶ月以上2歳未満の患者(早産児の場合は修正月齢にて取り扱う) 3)血中乳酸ピルビン酸比が15.0以上の患者 4)代諾者(親権者または後見人)の文書同意取得が可能な患者 *以下の1~3をすべて有し、かつ、4の1つ以上を満たす患者。 1運動及び知的発達遅滞を伴う進行性神経疾患である。 2脳幹及び/または大脳基底核病変の症状や兆候がある。 3血液及び/または脳脊髄液中の乳酸濃度が上昇している。 4以下の1つ以上が当てはまる。 i.画像上の特徴的所見がある。(脳幹や基底核の両側対称性病変) ii.典型的な神経病理学的変化がある。(海綿状変性) iii.同様症状の同朋がいる。
除外基準次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 1)ミトコンドリア病のうち心筋症の患者 2)重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 3)敗血症を合併している患者 4)薬物アレルギーの既往歴を有する患者 5)治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 6)同意取得前12週間以内に他の治験に参加した患者 7)その他、治験責任医師及び治験分担医師が本治験参加に不適当であると判断した患者

関連情報

問い合わせ窓口

担当者中村和央
所属組織株式会社CTD
所属部署医薬推進部
住所104-0045 東京都中央区築地3-3-2
電話03-6228-4922
FAX03-6228-4843
E-mailmrcd@c-ctd.co.jp
ホームページ

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。