希少性神経・筋難病疾患の進行抑制治療効果を得るための新たな医療機器、生体電位等で随意コントロールされた下肢装着型補助ロボット（HAL-HN01）に関する医師主導治験－短期効果としての歩行改善効果に対する無作為化比較対照クロスオーバー試験（NCY-3001試験）

JMACCT試験ID JMA-IIA00156

最終情報更新日：2021年8月5日

登録日：2013年12月26日

基本情報

• 進捗状況: 試験終了
• 対象疾患: 対象となる疾患病態を希少性神経・筋難病疾患における歩行不安定症とする。含まれる疾患例として、脊髄性筋萎縮症、球脊髄性筋萎縮症、下肢症状が緩徐進行性の筋萎縮性側索硬化症、シャルコー・マリー・トゥース病、遠位型ミオパチー、封入体筋炎、先天性ミオパチー、筋ジストロフィー及び診断が確定していないが、上記病態として同等と見なされるもの。
• 臨床研究実施国: 日本

試験の内容

• 試験の目的: 「神経・筋難病患者が希少性神経・筋難病疾患に対して開発された下肢装着型ロボット、HAL神経・筋難病下肢用モデル（以下 HAL-HN01）を定期的、間欠的に治療的に装着し、適切に筋収縮を助けられることで、筋萎縮と筋力低下の疾患の進行が抑制される」という仮説の下で、本治験では18才以上の緩徐進行性の対象患者が HAL-HN01 を短期間、間欠的に治療的装着することによる歩行改善効果を証明し、有効性と安全性を評価する。
• 介入: 介入の名称: HAL-HN01を使いホイストと共に行う歩行訓練プログラム 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称: 医療機器: HAL-HN01 投与経路／適用部位: 非該当 投与量／使用量: 40 minutesindividually appropriate assist 投与回数／使用回数: その他（具体的に記述） 9回 継続期間: 短期 投与レジメン: HAL-HN01を使用しホイストと共におこなう歩行プログラム－9回法：治療期開始時に評価を行った後、1日1回40分間のHAL-HN01を使用し専用ホイストと共に歩行プログラムを9 回実施する。最終歩行プログラム実施から1~3日後に評価を行う。13週間以内に完了させる。
• 対照介入: 介入の名称: 通常のホイストともに行う歩行訓練プログラム 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称: その他: Hoist 投与経路／適用部位: 非該当 投与量／使用量: 40 minutes 投与回数／使用回数: その他（具体的に記述） 9回 継続期間: 短期 投与レジメン: ホイストと共におこなう通常の歩行プログラム－9回法：治療期開始時に評価を行った後、1日1回40分間の専用ホイストと共に通常の歩行プログラムを9 回実施する。最終歩行プログラム実施から1~3日後に評価を行う。13週間以内に完了させる。
• 主要評価項目: 2分間歩行テスト

副次評価項目

10m歩行テスト(速度)
患者自身による主観的歩行評価（Patient reported outcome measure：PRO）
医療従事者による歩行評価
徒手筋力テスト（MMT）
ADL評価（Barthel index）
HAL-HN01の使用に関する操作者の評価

対象疾患

• 年齢（下限）: ≧18
• 年齢（上限）: 制限なし

選択基準

1. 本人による文書同意が可能な患者。被験者が十分な同意能力をもっているが、原疾患の進行などにより書字が困難な場合は、被験者本人が治験参加に同意していることを確認の上、代諾者より文書同意を得ることとする。
2. 同意取得時、満18歳以上の患者。20歳未満の未成年者の場合は、本人の記名捺印又は署名に加え、親権者又は後見人による記名捺印又は署名も必要とする。
3. 治験責任医師又は治験分担医師による評価で過去3ヶ月間急激な歩行症状の変化がない患者。
4. 上記対象疾患による両下肢障害による歩行不安定症のため、杖、歩行器などを使わず、つかまらず、10mを安全に自立歩行できない患者で、軽介助があるか、つかまるか、歩行器又は移動型ホイストを使うことで、10ｍ以上歩行が可能な患者（下肢補装具は必要時使用可）。
5. 体重が40~100kg、身長が150~190cm以内であり、HAL-HN01の装着が可能な患者。但し、身長に関しては範囲外であっても、大腿長、下腿長、腰幅など身体サイズが合えば装着が可能な患者とする。
6. 治験期間中は治験実施スケジュールに沿った外来通院又は入院のいずれかが可能な患者。

除外基準

1. 人工呼吸器、呼吸補助装置、酸素療法を行っている患者及び治験責任医師又は治験分担医師により人工呼吸器又は呼吸補助装置、酸素療法が必要と判断される患者。
2. 労作時呼吸困難や心不全等によって、歩行訓練が困難と判断される患者。
3. 変形性股関節症、変形性膝関節症、変形性脊椎症、側弯症等の骨格系の変形が高度であり、歩行訓練が困難と判断される患者。
4. 該当する神経・筋疾患以外の脳、脊髄、末梢神経、筋の疾患で歩行障害をきたした患者。
5. 歩行訓練上問題となる出血傾向や骨粗鬆症等の合併症がある患者。
6. 重篤な肝障害、腎障害、心血管疾患を有する患者（重篤な疾患とは、厚生労働省薬務局安全課長通知薬安第80号「医薬品等の副作用の重篤度分類基準」におけるグレード3を参考に判断する）。
7. 根治していない悪性腫瘍がある患者。
8. 前観察期より、2ヶ月以内に以下の治療を始めるか中止した患者。
新規の下肢に対する歩行リハビリテーションプログラム、皮膚塗布、吸入など局所投与以外のステロイド剤投与、リルゾール投与、バルプロ酸ナトリウム投与及び本治験対象疾患に対するあらゆる進行抑制効果を狙った薬物投与。
9. 前観察期より、3ヶ月以内に骨折、打撲、外傷及びその他合併症により、入院治療を必要とした患者。
10. 妊娠中の患者、及び妊娠している可能性のある患者。また、本治験期間中に妊娠を希望する患者。
11. 皮膚疾患等により、HAL-HN01生体電極を貼付できない患者。
12. 前観察期において、HAL-HN01を装着しCVCモードによるアシストで股関節運動、膝関節運動を行えない患者。HAL-HN01の床反力センサーが動作しない患者。
13. 前観察期以前12週間以内に他の治験に参加していた患者。
14. HAL福祉用等を装着し、1年以内に歩行訓練をした患者。
15. 治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加を不適当と判断した患者。

関連情報

• 資金提供組織: 厚生労働省
• 主要依頼者: 中島孝