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国立保健医療科学院
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JMACCT試験ID JMA-IIA00134

最終情報更新日:2020年10月2日

登録日:2013年08月05日

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNPC-14(硫酸アルベカシン)の第Ⅱ相試験デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたNPC-14(硫酸アルベカシン)の第Ⅱ相試験

基本情報

進捗状況 試験終了
対象疾患デュシェンヌ型筋ジストロフィー
試験開始日(予定日)2013-08-14
目標症例数21
臨床研究実施国日本
研究のタイプ介入

試験の内容

試験の目的(安全性)自立歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象として、NPC-14(硫酸アルベカシン)の安全性を検討する。 (有効性)自立歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象として、NPC-14(硫酸アルベカシン)のジストロフィン発現に対する効果を検討する。
介入 介入の名称: NPC-14 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: 注射剤(用時溶解のもの、経中心静脈栄養剤を含む) 投与経路/適用部位: 静脈内点滴 投与量/使用量: NAmg 投与回数/使用回数: 週1回 36 継続期間: 36週間 投与レジメン: 該当なし
対照介入 介入の名称: プラセボ 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: 注射剤(用時溶解のもの、経中心静脈栄養剤を含む) 投与経路/適用部位: 静脈内点滴 投与量/使用量: NAmg 投与回数/使用回数: 週1回 36 継続期間: 36週間 投与レジメン: 該当なし
主要評価項目(安全性)有害事象 (有効性)ジストロフィン発現
副次評価項目(有効性) - NSAA - 時間機能検査 - 徒手筋力検査 - 定量的筋力検査 - 活動量計による運動強度 - バイオマーカー

対象疾患

年齢(下限)≧4
年齢(上限)制限なし
性別
選択基準(1) ジストロフィンの遺伝子解析により、ジストロフィン遺伝子ナンセンス変異によるDMDと確定診断された患者 (2) 上腕二頭筋あるいはその他の筋肉から、本剤の効果を適切に評価できる筋生検が可能な患者 (3) 治験薬投与開始前30日以内に実施されるスクリーニング検査の結果、以下を満たした患者 - 自立歩行が可能で、かつ6分間歩行検査における歩行距離が少なくとも75 m以上可能な患者 - 本試験で要求する評価・検査を適切に受けられる能力を有しており、また、検査の結果、治験責任(分担)医師が本試験の参加に妥当と判断した患者 (4) 年齢:同意取得時の年齢が4歳以上の患者 (5) 性別:男性 (6) 本試験で必要となる入院が可能な患者 (7) 本試験への参加について同意の能力を有する代諾者から、本試験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた患者。なお、被験者本人に対しても、理解力に応じた説明を行ない、同意可能な年齢(各施設のIRBの判断に基づく)の場合、本人からも文書で同意(アセント)が得られた患者
除外基準(1) 過去にリードスルー療法、エクソンスキッピング療法、ユートロフィン過剰発現療法等のジストロフィン蛋白又は類縁物質の発現回復を目的とした治験への参加歴のある患者 (2) ミトコンドリア12S rRNAにA1555G変異を有する患者。本人又はその血族にアミノグリコシド系抗菌薬による第8脳神経障害(難聴、めまい、耳鳴等)を合併する患者又はその既往歴を有する患者 (3) 前観察期に実施する純音聴覚検査(オージオグラム)にて聴力レベル0 ~25 dBの聞き取りができない患者、聴性脳幹反応(ABR)に異常を認める患者又は歪成分耳音響放射検査(DPOAE)に消失周波数を認める患者 (4) 経口摂取の不良な患者又は非経口栄養の患者、全身状態の悪い患者 (5) 本剤並びに他のアミノグリコシド系抗菌薬及びバシトラシンに対して過敏症の既往歴のある患者 (6) スクリーニング期の検査にて、抗ジストロフィン抗体が確認された患者 (7) 血清Cys-Cが1.2 mg/L以上、あるいは血清CREが患者年齢の97.5パーセンタイル値の1.5倍以上の患者 (8) 心エコーでの左室駆出率(EF)が40%未満、又は左室内径短縮率(FS)が25%以下の患者、あるいは12誘導心電図におけるQTC 480 msec以上(Fridericiaの補正に基づく)の患者 (9) 人工呼吸器による呼吸管理を必要とする患者 (10) 努力性肺活量(FVC)が予測値の50%未満の患者 (11) 重篤な血液系、精神神経、肝臓、呼吸器系、内分泌系、免疫系、消化器系疾患又は悪性腫瘍を合併する患者 (12) 知的機能又は言語表現機能の障害を伴い、薬効評価を適切に行うことができないと判断される患者 (13) 治験薬投与開始前6ヵ月以内に本剤以外の全身性アミノグリコシド系抗菌薬による治療を受けた患者 (14) 治験薬投与開始前6ヵ月以内に新たに全身性ステロイド治療又は本試験の評価に影響を及ぼす可能性のある運動療法、理学療法及び作業療法を開始した患者、あるいは治験薬投与開始前3ヵ月以内に全身性ステロイドの用法・用量を変更した患者 (15) 治験薬投与開始前3ヵ月以内に手術の既往を有する患者、又は本試験中に何らかの手術が予定されている患者 (16) 食物や医薬品により過去にアナフィラキシーショック、全身性発疹等の重篤なアレルギー反応の既往を有する患者 (17) 同意取得前6ヵ月以内に他の治験に参加し薬剤の投与を受けた患者 (18) その他、治験責任(分担)医師が不適当と判断した患者

関連情報

問い合わせ窓口

担当者久米 学
所属組織神戸大学医学部附属病院
所属部署臨床研究推進センター
住所神戸市中央区楠町7丁目5-2
電話078-382-6667
FAX078-382-6679
E-mailnpc14dmd@med.kobe-u.ac.jp
ホームページhttp://www.hosp.kobe-u.ac.jp/chiken/00chiken_top.html

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。