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国立保健医療科学院
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JMACCT試験ID JMA-IIA00093

最終情報更新日:2016年6月9日

登録日:2012年07月24日

ミトコンドリア病患者を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―

基本情報

進捗状況 準備中
対象疾患ミトコンドリア脳筋症に合併する高乳酸血症
試験開始日(予定日)2016-07-01
目標症例数12
臨床研究実施国日本
研究のタイプ介入

試験の内容

試験の目的ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。
介入 介入の名称: ピルビン酸ナトリウム 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: 顆粒 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 0.15g/kg0.5g/kg/day 投与回数/使用回数: 8時間毎 3 継続期間: 24週 投与レジメン: 0.5g/kg/day TID
対照介入 介入の名称: 乳糖+塩 医薬品の剤型/医療機器の一般的名称: 顆粒 投与経路/適用部位: 経口 投与量/使用量: 0.06g/kg 投与回数/使用回数: 1日3回 TID 継続期間: 24 weeks 投与レジメン: 0.17g/kg/day TID
主要評価項目JMDRS section 1 & 2の合計点の変化量
副次評価項目NMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15

対象疾患

年齢(下限)≧6
年齢(上限)<70
性別男女両方
選択基準以下の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。 1) 同意取得時の年齢が6歳以上である患者 2) 臨床・病理・遺伝学的にMELAS又はMELAの診断が確定した患者 3) A3243G又は既知の遺伝子変異を有する患者 4) 過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者 5) JMDRSの評価が可能で,セクション1・2の合計が10点以上又は構成要素のいずれかが2点以上の患者 6) 自由意思により文書同意が得られた患者。但し、患者が未成年の場合は、代諾者(保護者等)から自由意思による文書同意が得られていること。また、中学生未満の小児にあってはアセント文書を使用して文書同意を得られることが望ましい。
除外基準1) 寝たきり状態の患者 2) 認知機能に障害があり,JMDRSやNMDPS/NMDASの判定が困難と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者 3) てんかん重積(痙攣重積)及び重度の昏睡を有する患者 4) 敗血症を合併している患者 5) 腎機能障害を有する患者(推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*) 6) 肥大型心筋症を合併する患者,臨床的に心不全症状を呈する患者又は臨床的に心不全が疑われる患者 7) 薬物過敏症のある患者 8) 同意取得前6ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者 9) 妊娠中又は授乳中の女性,あるいは妊娠している可能性のある女性 10) その他,治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者

関連情報

問い合わせ窓口

担当者古賀靖敏
所属組織久留米大学
所属部署小児科
住所830-0011 福岡県久留米市旭町67
電話0942-31-7565
FAX0942-38-1792
E-mailyasukoga@med.kurume-u.ac.jp
ホームページ

※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。