医療に携わるすべての人たちが常に意識すべき倫理の規範であるヘルシンキ宣言（ヒトを対象とする医学研究の倫理的原則）では、患者・被験者に対する福利の尊重、本人の自発的・自由意思による医学研究への参加、インフォームド・コンセントの必要性、倫理審査委員会の設置、常識の範囲内の医学研究であることなどが規定されています。

ヘルシンキ宣言を基礎として、他にも医療行為を規定する倫理・法的な規制があり、それらはいずれも臨床研究（試験）に適応されます。例えば、厚生労働省への承認申請に直接関わらない臨床研究（試験）では、臨床研究に関する倫理指針、疫学研究に関する倫理指針、ヒトゲノム・遺伝子解析研究に関する倫理指針、遺伝子治療臨床研究に関する倫理指針などにより、参加者の保護等が十分に配慮されています。特に、承認申請を意図して行われる臨床研究（試験）は「治験」と呼ばれ、治験に参加する人の人権と安全性を保障するため、倫理性と科学性を確保するために設けた基準である「薬事法」と「医薬品の臨床試験の実施の基準（GCP: Good Clinical Practice）」を遵守して行われ、臨床試験の科学的な質の確保および参加者の保護が十分に配慮されています。

さらに、臨床研究（試験）では、注意深く検討されたプロトコル（臨床試験実施計画書）及び手順書を遵守することになっており、プロトコルでは試験に関わる医師が臨床試験で行う事柄を詳細に渡り規定しています。